Kleinkinder erkranken an Krebs: Novartis erleidet mit der Gentherapie Zolgensma einen weiteren Rückschlag

Kleinkinder erkranken an Krebs: Novartis erleidet mit der Gentherapie Zolgensma einen weiteren Rückschlag

Eines der teuersten Medikamente der Welt steht im Verdacht, Krebs zu verursachen. Die Aktionäre des Herstellers Novartis reagieren am Montag gleichwohl gelassen.

09.11.2026, 16.48 Uhr

3 Leseminuten

Der Aufschrei in der Öffentlichkeit war gross, als der Basler Pharmakonzern Novartis 2019 seine Gentherapie Zolgensma auf den Markt brachte. Das Medikament ging zum Preis von 2,1 Millionen Dollar als das damals teuerste der Welt in die Geschichte ein.

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Mittlerweile haben mehrere tausend Kleinkinder, die unter der Erbkrankheit spinale Muskelatrophie (SMA) leiden, die Therapie erhalten. Dennoch ist sie bis heute nicht aus den Schlagzeilen verschwunden. Neuerdings sorgen Krebsfälle für Unruhe unter den Eltern behandelter Kinder sowie unter Ärztinnen und Ärzten. Sie werden direkt mit der Verabreichung des Medikaments in Verbindung gebracht.

Neun Krebsfälle entdeckt

Novartis gab am vergangenen Freitag bekannt, dass seit der Markteinführung 2019 neun Krebsfälle bei Patienten aufgetreten seien. In zwei dieser Fälle integrierte sich sogenannte AAV-Vektor-DNA ins Erbgut der behandelten Personen.

Zur Behandlung des Gendefekts, wie er bei der SMA auftritt, wird mithilfe einer einmalig verabreichten Spritze eine funktionierende Genkopie in die Zellen der Patienten geschleust. Als Vehikel für den Transport kommt Vektor-DNA zum Einsatz. Diese kann sich allerdings unbeabsichtigt direkt in das Erbgut integrieren und so potenziell die Bildung eines Krebstumors auslösen.

Das theoretische Tumorrisiko sei damit klinische Realität geworden, so halten die Analysten der Zürcher Kantonalbank (ZKB) fest. In einem Kommentar wiesen sie am Montag auch darauf hin, dass die Gefahr der Entwicklung von Krebserkrankungen im Beipackzettel von Zolgensma schon erwähnt sei. Dennoch, so nehmen die Marktbeobachter an, würden betroffene Eltern nun genauer abwägen, ob sie sich zur Durchführung der Therapie bei ihren Kindern bereit erklärten.

Amerikanische Patientenorganisation übt Kritik

Novartis teilte mit, dass bis anhin über 6000 Patienten mit Zolgensma behandelt worden seien. Der Medikamentenhersteller versicherte zugleich, dass man sämtliche neuen Informationen zur Sicherheit des Präparats analysieren werde.

Die amerikanische Patientenorganisation für SMA-Betroffene monierte, dass zurzeit erst wenige Informationen zum zeitlichen Eintreten der Tumorerkrankungen und zur Art der Krebsfälle vorlägen. Auch sei offen, ob Patienten künftig nach der Verabreichung der Gentherapie verstärkt überwacht werden müssten.

Gentherapien sind innerhalb der Pharmabranche noch immer ein junges Geschäftsfeld. Zwar gab es wie im Fall von SMA bis anhin aufsehenerregende Erfolge bei Krankheiten, die bis anhin als kaum oder gar nicht behandelbar galten. Doch sorgten in den vergangenen Jahren auch immer wieder Berichte über schwere Nebenwirkungen oder gar Todesfälle für Verunsicherung.

Vor vier Jahren bestätigte Novartis, dass nach der Behandlung mit Zolgensma zwei Kinder in Russland und Kasachstan wegen akuten Leberversagens verstorben seien. Die Todesfälle ereigneten sich nur wenige Wochen nach der Verabreichung der Therapie.

Der Erwerb des Medikaments kostete mehrere Milliarden

Der Pharmakonzern hatte das Medikament nur ein Jahr vor der Marktzulassung im Rahmen der Akquisition der US-Biotechnologiefirma Avexis erworben. Die Übernahme kostete 8,7 Milliarden Dollar.

Zolgensma dürfte bis heute die hohen damaligen Erwartungen an den Markterfolg nicht erfüllt haben. Im vergangenen Jahr stagnierten die Verkäufe bei 1,2 Milliarden Dollar. In den ersten neun Monaten dieses Jahrs stieg der Umsatz dank einer zusätzlichen Version namens Itvisma, die auch Patienten nach dem Erreichen des zweiten Altersjahrs verabreicht werden darf, in Lokalwährungen um 13 Prozent auf 1,1 Milliarden Dollar. Doch auch damit belegte die Therapie lediglich Rang elf unter den umsatzstärksten Produkten von Novartis.

Analysten der US-Bank J. P. Morgan rechneten bis anhin damit, dass die jährlichen Verkäufe von Zolgensma bis 2030 auf 2,3 Milliarden Dollar steigen würden. Bei der ZKB war man sogar von 3,2 Milliarden Dollar ausgegangen. Man werde die Schätzung überprüfen, kündigten die Branchenbeobachter des Schweizer Finanzinstituts nun an.

Anleger zeigten sich am Montag trotz der Probleme mit Zolgensma unbeeindruckt. Der Aktienkurs von Novartis stieg bis zum Nachmittag um knapp 1 Prozent auf 134.34 Franken. Er bewegte sich damit nur unwesentlich unter seinem jüngsten Allzeithoch von 135.22 Franken. Offenbar glauben die meisten Investoren, dass Novartis dank einer reicht gefüllten Pipeline mit neuen Medikamenten etwaige Einbussen im Geschäft mit Zolgensma problemlos verkraften kann.

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