‘Me deram um ano de vida, já se passaram 15’: pesquisas clínicas driblam má-fama e dão a pacientes com câncer acesso a tratamento de ponta

O diagnóstico veio em 2011. Dois anos depois, a doença voltou, agora nos ossos, e foi nesse momento que o médico lhe apresentou uma medicação nova, ainda não aprovada no Brasil. Ela chegou ao consultório com dores intensas e já havia perdido muito peso, lembra o oncologista Felipe Cruz, pesquisador do Instituto Brasileiro de Controle do Câncer (IBCC), que a acompanha.

A terapia reunia dois medicamentos-alvo —trastuzumabe e pertuzumab—, que atuam sobre características específicas das células do tumor, e Francisca foi uma das primeiras brasileiras a recebê-la.

O Brasil aprovou a associação dois anos depois de ela entrar no estudo, e o Sistema Único de Saúde (SUS) só a incorporou em 2019, ainda hoje de forma muito restrita. Segundo Cruz, o esquema conteve o avanço dos tumores e aliviou os sintomas, o que permitiu à paciente manter desde então uma rotina ativa.

Em casa, a notícia foi recebida com resistência. O marido temia que o estudo a transformasse em cobaia. Hoje, conta Francisca, ele admite que, sem aquela chance, ela não estaria viva.

“Me deram um ano de vida, e já se passaram 15”, afirma.

O Instituto Nacional de Câncer (Inca) estima que o Brasil registre cerca de 781 mil novos casos de câncer por ano entre 2026 e 2028, e a doença já se aproxima das enfermidades do coração como principal causa de morte no país.

O câncer de mama, o mais frequente quando se excluem os tumores de pele não melanoma, soma quase 79 mil desses casos.

Apesar dessa demanda, o Brasil responde por menos de 5% dos ensaios clínicos realizados no mundo, e o temor de servir de cobaia, que o marido de Francisca chegou a sentir, é tão recorrente que aparece nas perguntas frequentes do próprio Inca sobre estudos clínicos.

Como funciona uma pesquisa clínica

Nenhum tratamento chega à rotina médica sem antes ser testado em pessoas. Toda droga precisa passar, obrigatoriamente, por diferentes fases de pesquisa, num processo que pode durar até dez anos.

A jornada começa na chamada fase pré-clínica, feita em laboratório, com testes em células e animais. Quando os dados apontam segurança e alguma eficácia, os testes passam a ser feitos em seres humanos, e é aí que surgem os estudos clínicos: pesquisas científicas que avaliam novas formas de tratar uma doença, seja por meio de um medicamento inédito, de uma combinação de terapias já existentes ou de tecnologias emergentes, como a imunoterapia e a terapia celular, no caso do câncer.

Esses estudos se dividem, em geral, em quatro fases, como explica Carlos Donnarumma, gerente nacional de Oncologia da Rede Total Care.

• Na fase 1, os pesquisadores avaliam qual é a dose mais segura da substância, geralmente com um número pequeno de participantes.
• Na fase 2, o objetivo é medir a eficácia e monitorar os efeitos colaterais.
• A fase 3 é a mais decisiva: envolve centenas ou até milhares de pacientes e compara o novo tratamento com o que já existe, o que permite estabelecer se a nova droga é realmente melhor do que o tratamento padrão disponível no mercado.
• Mesmo depois de aprovado pelas agências reguladoras, o remédio segue sendo monitorado na fase 4, já em uso em larga escala.

“O que hoje é rotina nos consultórios de oncologia só existe porque, em algum momento, pacientes aceitaram testar o que ainda era novidade”, afirma Angelo Brito, oncologista e coordenador da Unidade de Pesquisa Clínica do A.C.Camargo Cancer Center.

Pesquisa clínica: entenda o que é e como você pode participar

Estudos são randomizados; o que é isso?

Na maioria dos estudos, nem o médico nem o paciente escolhem qual tratamento será recebido. O modelo mais comum é o randomizado e duplo-cego: os participantes são sorteados para um dos braços do estudo, como são chamados os grupos.

Em um deles, recebem o tratamento padrão, o melhor disponível até aquele momento. No outro, recebem esse mesmo tratamento padrão associado à nova droga em avaliação. Nem os pacientes nem os médicos sabem quem está em qual grupo, estratégia para evitar que as expectativas interfiram nos resultados.

Segundo Luiz Fernando Lima Reis, diretor de Pesquisa do Hospital Sírio-Libanês, é o próprio desenho do estudo que o torna ético: ninguém recebe menos do que o melhor já aprovado. Quem participa será tratado, no mínimo, com o padrão-ouro disponível, e quem for sorteado para o grupo experimental pode receber algo ainda melhor.

Se, ao longo da pesquisa, forem observadas diferenças claras entre os grupos, como uma melhora significativa em quem recebe a droga nova, o protocolo pode prever a migração dos demais pacientes para o tratamento mais eficaz.

Voluntário, informado e livre para sair

Antes de qualquer procedimento, o participante assina o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido, documento escrito em linguagem acessível em que o pesquisador detalha os objetivos do estudo, os riscos, os benefícios esperados e cada uma das etapas.

Nenhum exame ou intervenção da pesquisa pode ser feito antes da assinatura, e o voluntário recebe uma via do documento, com os contatos dos pesquisadores e do comitê de ética.

A decisão é sempre do paciente, que pode deixar o estudo a qualquer momento, sem precisar se justificar e sem ônus nem prejuízo, direito garantido pela lei e reforçado nas orientações do Inca.

O instituto também esclarece que a participação traz riscos, como efeitos colaterais, alguns ainda desconhecidos, e exige mais disponibilidade, por causa das consultas e dos exames mais frequentes.

Em contrapartida, o voluntário tem acesso a tratamentos promissores, em geral ainda indisponíveis na prática clínica, e a um acompanhamento mais próximo da doença.

Quem vigia os estudos

Nenhum protocolo começa sem passar por um comitê de ética em pesquisa, colegiado independente que avalia os riscos e protege os direitos dos voluntários. Pela lei de 2024, integrantes com interesse na pesquisa ou ligação com o patrocinador ficam impedidos de votar sobre ela.

Quando o estudo testa um medicamento com vistas ao registro, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) faz ainda uma avaliação técnica e pode inspecionar os centros de pesquisa para verificar se os direitos dos participantes e as boas práticas clínicas estão sendo cumpridos.

Quem paga a conta

Ao contrário do que muita gente imagina, o participante não tem despesa alguma. O patrocinador do estudo, em geral uma indústria farmacêutica ou uma organização internacional, custeia exames, medicamentos, consultas, deslocamentos e, quando necessário, hospedagem.

A lei proíbe pagar o voluntário pela participação, mas permite o ressarcimento de transporte e alimentação, sobretudo para quem mora longe dos centros de pesquisa.

A legislação brasileira proíbe qualquer custo, direto ou indireto, ao participante e determina que todo o cuidado médico fique por conta de quem financia o estudo, afirma Stephen Stefani, oncologista e membro da Americas Health Foundation.

Se a pesquisa causar algum dano, a lei também atribui ao patrocinador a responsabilidade pela indenização e pela assistência de saúde necessária.

Uma lei para atrair mais estudos

Sancionada em maio de 2024, a nova Lei das Pesquisas Clínicas foi concebida para tornar o país mais competitivo na pesquisa clínica internacional.

O texto fixou prazos máximos para as análises ética e sanitária dos protocolos, sendo de 90 dias úteis o limite para a avaliação sanitária, ampliou a segurança jurídica dos centros de pesquisa e passou a exigir que o plano de acesso ao medicamento após o término do estudo seja definido antes do início da pesquisa.

Também obrigou o pesquisador a informar os participantes sobre os resultados, em linguagem acessível a leigos.

Reis vê na lei um marco para um país com grande diversidade genética e uma população numerosa sem acesso a medicamentos de ponta, que, mesmo assim, ocupa uma fatia pequena da pesquisa clínica mundial.

Depois do fim do estudo

Ao término da pesquisa, o pesquisador avalia cada participante individualmente, ouvindo o patrocinador e o próprio paciente, para decidir se o medicamento deve continuar sendo fornecido.

Segundo a lei, o fornecimento gratuito é devido quando a droga se mostra a melhor terapia disponível, com relação mais favorável entre riscos e benefícios, e fica a cargo do patrocinador, por prazo determinado.

Como chegar a um estudo

Na maioria das vezes, a indicação parte do próprio oncologista. Nos centros de referência, os médicos conhecem os estudos abertos e podem encaminhar os pacientes.

Quem prefere buscar por conta própria pode consultar o Registro Brasileiro de Ensaios Clínicos (REBEC) e a base internacional ClinicalTrials.gov, que listam as pesquisas em andamento no Brasil e no mundo.

Plataformas como a LetMeTrial e a Lifetime Pesquisa Clínica usam inteligência artificial para encontrar o estudo compatível com o perfil de cada paciente e agendar a triagem inicial.

Segundo Juliana Mauri, gerente da Rede Vencer o Câncer, o paciente não precisa esperar que o médico tome a iniciativa: pode pesquisar, questionar e checar se há um protocolo adequado ao seu caso, autonomia que ela considera essencial.

O Inca sugere que o candidato pergunte ao pesquisador sobre os objetivos, os riscos, a duração, as alternativas de tratamento e se haverá algum custo.

O que muda para o sistema público

Cada paciente incluído num protocolo deixa de gerar custo para o SUS, que ainda ganha uma via de acesso à inovação. Muitas das terapias usadas como referência nos estudos sequer chegaram à rede pública, explica Stefani, de modo que o paciente do SUS pode ter acesso, dentro do protocolo, a medicamentos e tecnologias que não alcançaria de outro modo.

“O custo do cuidado recai sobre quem desenvolve a tecnologia, o sistema ganha fôlego e o paciente recebe atendimento de excelência. O benefício se estende à própria ciência”, resume Reis.

Hospitais que conduzem pesquisas, acrescenta ele, costumam registrar melhores resultados no tratamento, mais segurança e maior rigor assistencial.

Quando o estudo não basta

Participar de um protocolo não é garantia de cura. A morte da cantora Preta Gil, que integrou um estudo clínico nos Estados Unidos, trouxe o tema ao debate público e também provocou confusão.

Para Stefani, o fato de a terapia não ter bastado não invalida o protocolo: cada organismo reage de um modo, e a ciência avança justamente pela observação, pelo registro e pelo aprendizado.

Preta Gil não morreu por ter participado da pesquisa, mas de um câncer agressivo que não respondeu à terapia, ressalta Mauri, para quem o estudo representava a melhor alternativa, talvez a única, naquele momento.

Francisca segue em acompanhamento, com exames frequentes e o apoio de uma equipe multiprofissional, e mantém a rotina de viagens e de forró que, há mais de uma década, ninguém previa para ela.