Les autorités de santé examinent le lien entre une thérapie génique contre une maladie pédiatrique rare et le risque de cancer

Cet article vous est offert

Pour lire gratuitement cet article réservé aux abonnés, connectez-vous.

Se connecter

Vous n’êtes pas inscrit sur Le Monde ?
Inscrivez-vous gratuitement

• Sciences Sciences Sciences
• Médecine Médecine Médecine

Novartis a annoncé que des tumeurs étaient apparues chez neuf jeunes patients qui bénéficiaient de son traitement contre une maladie mortelle, l’amyotrophie spinale. « La balance bénéfice risque du médicament n’est pas remise en cause », considère à ce stade l’Agence nationale de sécurité du médicament.

Article réservé aux abonnés

C’est un traitement contre une maladie grave qui s’avère comporter un risque de cancer. Le 5 novembre, le groupe pharmaceutique suisse Novartis a annoncé que, depuis 2019, des tumeurs avaient été signalées chez neuf enfants parmi les 6 000 ayant suivi sa thérapie génique Zolgensma. Dans deux de ces cas, le lien avec la prise du traitement a été prouvé. Selon l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), aucune des 229 personnes qui en ont bénéficié en France ne sont concernées.

Zolgensma est réservé aux jeunes enfants atteints d’amyotrophie spinale (aussi appelée SMA). Cette maladie, qui touche une personne sur 7 000, est causée par une absence ou une anomalie du gène SMN1, situé sur le chromosome 5. Elle entraîne une dégénérescence des motoneurones, ces cellules nerveuses qui commandent les muscles. Pour la forme la plus sévère et aussi la plus fréquente, qui survient dans les mois suivant la naissance, le nouveau-né devient très rapidement paralysé et meurt généralement avant l’âge de deux ans.

Le traitement de Novartis consiste à corriger l’erreur présente sur le gène SMN1 en introduisant un gène fonctionnel. En France, le médicament est administré à l’hôpital, par le biais d’une injection unique. « Quand il est donné à un enfant qui a été détecté dès la naissance, vous pouvez dans certains cas avoir des enfants qui vivent tout à fait normalement, au lieu de développer une SMA et de mourir », explique Laurent Servais, professeur à l’Université d’Oxford (Royaume-Uni) et à l’Université de Liège (Belgique), spécialisé dans les maladies neuromusculaires pédiatriques. Ce dépistage néonatal a été mis en place en France en septembre 2025.

Il vous reste 74.69% de cet article à lire. La suite est réservée aux abonnés.